腺相關(guān)病毒（AAV）是歐盟FDA最早認(rèn)證的基因治療載體。AAV的幾大特點(diǎn)是其在臨床和研究中廣泛應(yīng)用的基礎(chǔ)：安全、宿主范圍廣、低免疫原性、長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)外源基因、良好的擴(kuò)散性能和物理性質(zhì)穩(wěn)定等。而且，越來(lái)越多的臨床試驗(yàn)證明了AAV載體的有效性和良好的安全性，使之成為基因治療研究的熱點(diǎn)，并被認(rèn)為是介導(dǎo)基因治療的理想載體之一。

One-stepgeneration of modular CAR-T cells with AAV–Cpf1

作者利用腺相關(guān)病毒( AAV )與CRISPR -Cpf1系統(tǒng)，開發(fā)了一種高效的制備的Car-T的方法，而且具有顯著增強(qiáng)的特征。該技術(shù)使得Car-T制備的高效性大大提高。

目前發(fā)現(xiàn)的AAV有AAV1~AAV11、DJ等12種不同的血清型，主要區(qū)別在于衣殼蛋白Cap的不同，并決定不同血清型AAV對(duì)不同的組織和細(xì)胞有不同的感染效率。

12種不同血清型AAV對(duì)個(gè)組織器官細(xì)胞的親和性

Progen可提供最常用的AAV血清型的ELISA滴度檢測(cè)試劑盒。該ELISA試劑盒的捕獲抗體經(jīng)過(guò)獨(dú)特設(shè)計(jì)，只識(shí)別野生型、重組型或者組裝的空AAV質(zhì)粒，而不會(huì)試別未組裝的質(zhì)粒蛋白，因此結(jié)果準(zhǔn)確，可重復(fù)性高。ATCC把progen的AAV滴度檢測(cè)試劑盒寫入了他們的methodology哦。

達(dá)科為還提供AXIS-SHIELD OptiPrep?分離液，particle number ratios 比CsCl梯度分離的至少高100倍，是病毒分離的理想選擇，為AAV分離提供更好的工具。

CAT# AS1114542

AAV滴度檢測(cè)試劑盒以及檢測(cè)抗體（Progen可提供用于IHC、WB、ELISA的抗體）相關(guān)文獻(xiàn)：

1 Grimm D, Kern A,Pawlita F, Ferrari F, Samulski R and Kleinschmidt J. Titration of AAV-2particles via a novel capsid ELISA: packaging of genomes can limit productionof recombinant AAV-2. Gene Therapy 6:132-1330 (1999).

2 Kuck, D., Kern,A. & Kleinschmidt, J. A.?Development of AAV serotype-specific ELISAs usingnovel monoclonal antibodies.?J. Virol. Methods?140,?17–24 (2007).

3 Sonntag, F.?etal.?The Assembly-Activating Protein Promotes Capsid Assembly of DifferentAdeno-Associated Virus Serotypes.?J. Virol.?85, 12686–12697 (2011).

4 Lock M, McGorrayS, et al. Characterization of a recombinant Adeno-Associated Virus Type 2reference standard material; Hum Gene Therapy 21:1273-1285 (2010).

5 Gurda, B. L.?etal.?Mapping a neutralizing epitope onto the capsid of adeno-associated virusserotype 8.?J. Virol.?86, 7739–7751 (2012).

6 Mietzsch,M. et al. OneBac: platform for scalable and high-titer production ofadeno-associated virus serotype 1-12 vectors for gene therapy.?Hum. Gene Ther.25,?212–22 (2014)

7 Ayuso, E.?etal.?Manufacturing and characterization of a recombinant adeno-associated virustype 8 reference standard material.?Hum. Gene Ther.?25, 977–987 (2014).

8 D’Costa, S.?etal.?Practical utilization of recombinant AAV vector reference standards: focuson vector genomes titration by free ITR qPCR.?Mol. Ther. Methods Clin. Dev.?5,16019 (2016).